"Notamment dans ces domaines où le citoyen est impuissant faute d’avoir les savoirs nécessaires et aussi toutes les informations utiles à la formation d’une opinion solide et conforme à la vérité des choses.« 

Une petite erreur s’est glissée dans votre article : le premier Téléthon avait pour objectif de financer un »Centre de Recherche médico-scientifique« qui allait, après son édification dans le »bâtiment Tête et Cou« (devenu Babinski), devenir l’Institut de Myologie.

L’institut de Myologie ayant pour mission d’améliorer la pris en charge des maladies neuromusculaires laissées pour compte et de loin les plus nombreuses des »maladies« dites »génétiques« . Maladies génétiques, c’est là où en était la recherche lorsqu’enfin, les »pouvoirs publics« ont admis que ces malades étaient des malades »comme les autres« et que un tel équipement aurait du depuis longtemps être construit par l’Assistance Publique.

La prise en charge, et en particulier menée, disons organisée par les familles de malades et les malades eux-mêmes s’est avérée une démarche pour le moins originale et certainement beaucoup plus rapide que la mollesse des équipes médicales habituées à ronronner et souvent se tirer dans les pattes.

Ce sont les malades eux-mêmes qui ont, grâce aux dons, collecté les informations sur l’évolution de ces maladies, sur les parcours »rocambolesques« vers un diagnostic souvent impossibles, et après avoir rassemblé - toujours grâce aux dons, des équipes pluridisciplinaires, leur ont appris comment bien les prendre en charge.

Pour ce qui est de la génétique, c’est avant tout un outil diagnostic. Des familles entières se sont soumises aux examens génétiques, avec des critères d’inclusion demandant d’énormes travaux de recherche médicale, de coopération et bien entendu, des outils en amont pour pouvoir identifier le gène responsable (généscope du CNNRS par exemple). Partant d’un diagnostic reposant sur des données scientifiques (un erreur de copie d’un/de gènes), par un travail exemplaire des familles rassemblées par pathologie autour de leur malade, la prise en charge a pu faire d’énorme progrès, profitables pour tous.

Ensuite, partant de l’hérédité des maladies génétiques, la déclaration souvent tardive de ces maladies, donnant des descendants atteints, le diagnostic embryologique parfois pré implantatoire, a permis à des parents qui n’auraient jamais osé procréer, de mettre au monde des enfants non atteints de la maladie.

Pour ce qui concerne les travaux sur des »gène-médicament« s, convaincus ou pas, il semblerait que l’AFM ait réalisé une prouesse, dans le doute, celle d’éviter - en étant les premiers - que la découverte d’un gène puisse faire l’objet d’un brevet.

Par son avance, la France a pu imposer »au monde« que le gène ne soit pas brevetable par son découvreur.

Pourquoi ? pour pouvoir lever ou non l’intérêt de la thérapie génique, autant de laboratoire de l’industrie pharmaceutique pouvant se pencher sur des recherches dans le domaine.

L’AFM est un fermentateur d’idées, de projets, de financement avec un »petit« plus : celui de vouloir la guérison de ses »parents« au sens large. Une démarche qui n’est pas toujours celle des laboratoire pharmaceutiques...dont les objectifs peuvent reposer sur modèle économique : raison pour laquelle les »maladies rares« ne les intéressent pas. Sauf si rare=cher compensé par du de masse= pas cher (avec variable d’ajustement comme de penser qu’un médicament inutile mais non nuisible peut rapporter gros)

Dans sa logique de lever un doute, l’AFM avec les dons, a créé son propre »laboratoire pharmaceutique« non pas pour créer des médicaments, mais pour fabriquer les »virus« si possible inoffensifs pour tracter les »gènes médicaments« vers leur cible cellulaire, et les distribuer aux laboratoires pharmaceutiques.

Le doute subsiste, bien sûr. Mais une chose est certaine : la France n’est pas tributaire de la recherche privée par exemple des USA ou du Japon et peut même influer sur des sujets de société.

Bernard Dugué sait combien ces sujets sur la génétique m’intéresse et combien je suis critique, rebelle et résistante dans le domaine de la médecine, la recherche médicale actuellement quasi financée par des labos privés. Par l’éthique et une certaine conception de l’homme, et le grand n’importe quoi qui entoure certaines AMM.

Tout comme le fameux »test de Guthrie« pratiqué sur tous les enfants à la naissance a permis d’éviter l’évolution transitoire vers les »idiots phénylpyruviques« , l’AFM en rassemblant ces familles a permis des »trouvailles« du même ordre qui évitent très simplement une évolution de certaines maladies.

Enfin, et c’est ce qui motive mon admiration, la démarche est inverse de celle qu’on observe : la toute-puissance médicale va vous dire »ce qui est bon pour vous« (comme par exemple de mutiler à des degrés divers des femmes qui ne feront jamais de cancer du sein, ou de la prostate), là ce sont des malades qui disent comment »ils se débrouillent" pour pallier leurs handicaps. Si seulement chacun pouvait, plutôt que de se soumettre à un effet palcebo/nocebo - la fameuse relation médecin-malade - prétendre à juste titre, qu’eux seuls sont les spécialiste de l’expression de LEUR maladie.

Bernard évoque les bienfaits de cette grande fête pour le moral des malades. Raison supplémentaire pour dire : BRAVO ! VIVE le Théléthon ! Francis Francette !